VIII Rapporto MonitoRare sulla condizione delle persone con malattia rara in Italia

Nel contesto della “Convention MonitoRare”, tenutasi recentemente a Roma, rivolta ai professionisti del sistema malattie rare, alle associazioni, ai pazienti e alle famiglie, è stato presentato l’VIII Rapporto MonitoRare sulla condizione delle persone con malattia rara in Italia. Il testo rappresenta l’unico esempio europeo di un Rapporto di monitoraggio integralmente realizzato da un’associazione di pazienti (UNIAMO – Federazione Italiana Malattie Rare), con la collaborazione degli enti istituzionali e fonti primarie dei dati.
Il documento redatto da Uniamo fornisce annualmente un quadro di riferimento sull’epidemiologia, sull’accesso alla diagnosi, alle terapie e all’assistenza, sulla ricerca, oltre che sull’organizzazione socio-sanitaria, giuridica e sulla programmazione economica nazionale e regionale in tema di malattie rare e tra esse i tumori rari.
 
La finalità dell’analisi dei dati raccolti è quella di fotografare la realtà italiana, monitorarne l’andamento negli anni, analizzare gli obiettivi raggiunti, al fine di monitorare i cambiamenti e sollecitare gli interventi più adeguati per il miglioramento della gestione dei pazienti con patologie rare. Gli argomenti trattati variano dall’analisi della qualità dell’assistenza e dei sistemi di sorveglianza, alla valutazione dell’accessibilità farmacologica, alla mappatura e controllo della qualità dei centri di competenza distribuiti sul territorio italiano, all’accessibilità alle informazioni e agli studi clinici.
 
Il capitolo del Rapporto dedicato ai trattamenti farmacologici per i pazienti affetti da patologie rare illustra un paese particolarmente attento al tema dell’accessibilità ai farmaci destinati alla cura delle patologie rare, in particolare per le patologie oncologiche ed oncoematologiche rare. Questo si affianca al protocollo di intesa firmato da UNIAMO e FAVO nei mesi scorsi a testimoniare l’obiettivo comune di sensibilizzare e monitorare lo sviluppo, l’erogazione e la disponibilità ai trattamenti. La consapevolezza che l’essere raro rende spesso l’accesso ai farmaci più difficoltoso e meno uniforme è alla base della collaborazione fra le due Federazioni, nata al fine di garantire la piena e rapida attuazione della Legge 175 in ambito di “Disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani”.
 
Il tenere viva l’attenzione su ogni aspetto dei percorsi diagnostici e terapeutici dei Tumori Rari è fondamentale per continuare a migliorare la qualità di vita dei pazienti e agevolare loro, i caregiver e le loro famiglie nella quotidianità.